62岁的李阿姨是一位银屑病患者，8岁起患病，已有50多年的病史。阿达木单抗注射液对李阿姨的银屑病有良好的治疗效果，但这个药比较贵，7900元一支，李阿姨只舍得在病情严重的时候用点，病情缓解之后再把药停掉，导致病情一直反复。
2020年1月，医生告诉李阿姨，阿达木单抗注射液被纳入医保，每支的费用降到了1290元，医保报销后，李阿姨只需支付200多元。“我每个月需要用两支，算下来，一个月自己只要负担500多元。”李阿姨说，“因为我这个病是慢性病，如果不能及时正规地用药治疗，不仅病情容易反复，而且还会造成其他严重并发症。自从可以报销后，我一直按照正规用量治疗，目前病情已经完全控制，各项检查指标也基本恢复正常了。”
2018年，国家医疗保障局成立，我国医保药品改革进入新阶段，李阿姨是众多受益患者中的一位。医保药品改革通过推进药品国家集中采购、优化国家医保药品目录等一系列举措，让433个新药好药进入医保目录，平均降价54%，183个疗效不确切、临床易滥用的药品被调出目录，为人民群众提供了更优质、更公平、更有效的药品保障，切实让每一位患者受益。
11月3日，中国药学会和中国医疗保险研究会在北京联合发布《中国医保药品管理改革进展与成效蓝皮书》(以下简称《蓝皮书》)。《蓝皮书》通过对国内804家样本医院，2015年以来临床用药情况进行的数据分析，揭示了医保药品改革政策实施后医院临床用药情况的变化。据此可以看出，医保改革给老百姓看病用药带来各项利好。
提升高血压、糖尿病门诊用药保障水平，超1亿群众获益
作为一项重大民生工程，医保改革不可避免地要涉及我国患者人数庞大的心血管病和糖尿病的防治。2019年，政府工作报告明确指出，做好常见慢病防治，把高血压、糖尿病等门诊用药纳入医保报销。当年，国家医保局会同财政部、国家卫健委、国家药监局印发《关于完善城乡居民高血压糖尿病门诊用药保障机制的指导意见》，明确将糖尿病和高血压用药纳入门诊保险范围。目前，国家医保局正在推进“两病”(高血压和糖尿病)门诊用药保障专项行动，待遇享受人数已突破1亿，政策范围内报销比持续稳定在50%以上。
《中国心血管健康与疾病报告(2020年)》显示，中国心血管病患病率处于持续上升阶段，推算心血管病现患病人数约3.3亿，其中高血压2.45亿。心血管病位列我国城乡居民死亡原因的首位。
《蓝皮书》显示，被调查的各医院2021年第1季度心血管系统药物使用量比2015年第1季度增加50%，然而同期的心血管系统药物使用金额减少了5.2%。中国药学会科技开发中心专家刘皈阳在《蓝皮书》发布会上分析说，药品的使用量明显增加，但使用金额不增反降，“这说明心血管系统疾病药物的价格有了大幅度下降，医保用更少的钱保障了更多的患者”。
今年4月，中国研究团队在国际顶级医学期刊《英国医学杂志》在线发表中国最新糖尿病流行病学调查文章。调查结果显示，中国成年人总糖尿病患病率为12.8%，糖尿病患者总数约为1.298亿。
《蓝皮书》显示，2021年第1季度糖尿病药物使用量比2015年第1季度增加85.2%，刘皈阳分析说：“这说明患者用药的可及性提高了，更多的患者得到了有效的药物治疗。”与此同时，药物金额的增加幅度为48.1%，“这说明药物的平均价格是下降的”。
国家医保局成立后，先后组织了5次药品集中带量采购。其中，采购高血压用药21种，占降压药市场规模50%以上，使用最广泛的苯磺酸氨氯地平片降价79%，年治疗费用从300元降至60元，大大提高了高血压的治疗率和治疗规范性。糖尿病用药共有15种，涉及金额约占口服降糖药市场规模的60%以上，集采后平均降价69%，使用最广泛的盐酸二甲双胍片降价53%；德国拜耳的原研药阿卡波糖，集采前价格为1.3元/片，集采后价格降至0.18元/片，降幅达86%。
中国医疗保险研究会对国家医保局成立以来的医保用药管理成效进行了分析，发现九成以上“两病”患者使用目录药品，费用覆盖超七成以上，“两病”患者的用药需求得到了较全面的保障。
国家集采让抗癌等救命新药的可及性显著提升
2018年11月14日，中央深改委第五次会议审定了《国家组织药品集中采购试点方案》，国家开始在全国4个直辖市和7个副省级城市进行带量采购试点，简称“4+7”，我国药品集采工作由此拉开序幕。截至目前，国家已经组织开展了五批集中带量采购，共覆盖218种药品，药品价格平均降幅超50%，累计节约费用约2500亿元。
肿瘤药物是集采工作中关注的重点。北京大学肿瘤医院副主任医师、医疗保险服务处处长冷家骅表示，在国家集采工作没有把众多肿瘤新药纳入医保目录之前，肿瘤治疗领域常常面临“巧妇难为无米之炊”的境况。近些年，肿瘤治疗正向精准医学方向发展，生物靶向治疗、免疫治疗以及细胞基因治疗等创新药不断增多，但是我国之前医保目录中的肿瘤药物大部分还停留在细胞毒性药物阶段。
冷家骅说，即便众多肿瘤的临床指南在不断更新，明确推荐使用创新药，但是患者却常常因为昂贵的价格、不规范的临床使用路径以及有限的市场这三大拦路虎，而用不到急需的药物，“即便经济支付能力很强的高收入患者群体，在创新药物的使用方面也显得力不从心”。
《蓝皮书》显示，2021年第1季度，抗肿瘤药物的使用量比2015年第1季度增加了126.6%，此外，单克隆抗体、蛋白激酶抑制剂从2019年开始陡增，而抗代谢、植物生物碱等传统化疗药物的使用量从2019年后开始迅速下降。刘皈阳分析说，新型抗肿瘤药物持续进入医保，部分替代了传统化疗药物，肿瘤患者的药品保障水平显著提高。
冷家骅以自己所从事的结直肠癌领域举例，在国家组织集采工作之前，医保目录中只有细胞毒性药物，没有任何靶向药物可用，集采开展工作后，医保目录已经囊括了患者的一线、二线和三线的靶向治疗药物。
价格方面，以肿瘤治疗药物吉非替尼为例，集采前价格为132元/片，年治疗费用高达4.7万元以上，集采后价格降至平均41.8元/片，降幅达到69%，年治疗费被控制在了1.5万元左右，医保报销后患者个人仅承担约6000元，负担大大减轻。《蓝皮书》显示，2018年国家集采谈判成功17种抗癌药物，2021年第1季度，这17种药品的用量与谈判前一季度(2018年第三季度)相比，增加了25.8倍，金额却只增加了8.8倍。
冷家骅说：“随着国家医保局的成立和医保药品目录动态调整机制的建立和逐渐完善，救急救命的好药的大量引入，优化了目录结构，改善了医疗生态。”
罕见病患者和儿童等特殊人群用药保障水平提升
曹溪的妈妈患有亨廷顿舞蹈症，目前已失去生活自理能力，“吃饭、换衣服和洗澡都需要我父亲照顾，出门需要坐在轮椅上。”亨廷顿舞蹈症是一种罕见病，患者一般在中年发病，出现运动、认知和精神方面的症状。该病起病隐匿，进展缓慢，以舞蹈样动作伴进行性认知、精神功能障碍终至痴呆为主要特征，患者通常会在发病15-20年后死亡。
2020年5月，治疗亨廷顿舞蹈症的氘丁苯那嗪通过优先审评审批程序正式在中国获批上市，曹溪说：“当时我们很担心，如果这个药物的售价跟美国一样(1盒3万多人民币，只够100天的用量)，没有用药保障政策，普通人肯定用不起”。
2020年12月，新一版国家医保目录发布，氘丁苯那嗪被纳入其中。曹溪说，看到这个目录，病友们都非常兴奋，觉得自己的人生出现了转机，看到了希望。目前，全国已有20多个省(区、市)可以买到该药，“这些地方的病友切实地享受到了医保带来的福利”。
随着国家医保目录的调整，越来越多的罕见病用药被纳入医保目录，覆盖罕见病病种也明显增加。2020年版医保目录包含45种罕见病用药，覆盖22个罕见病病种。《蓝皮书》显示，与2009版医保药品目录相比，2020版医保目录纳入罕见病用药品种数增加了105%，覆盖的罕见病病种数增加了69%。
《蓝皮书》显示，2020年，2019版医保药品目录开始实施，在儿童专科医院样本中，医保药品使用金额占比明显提升，高达85.3%。儿童专科医院医保药品用量大幅度上升，2020年第1季度用量占比达到79.4%。
医保政策改革的设计和实施，充分考虑了罕见病患者和儿童患者等特殊人群的用药需求，越来越多的相关药物被纳入医保。医疗保障是减轻人民群众就医负担、增进民生福祉、维护社会和谐稳定的重大制度安排，是国家治理体系的重要组成部分。2018年以来，新一轮医保改革已进行了3年，改革成绩显著，凸显了医保改革过程中始终坚持“以人民为中心”的初心和根本遵循，维护了最广大人民的根本健康权益。