来源：中国科学报 作者：张思玮
“多年来，临床上针对晚期的甲状腺髓样癌（MTC）一直采取外科处理，但当患者真正到了晚期，尤其在出现血液转移、严重颈部转移时，外科手段很难实现根治、延长患者生存的目的。”前不久，天津市人民医院院长、中国抗癌协会头颈肿瘤专业委员会主任委员高明在接受采访时表示，尽管国际上获批了凡德他尼、卡博替尼等靶向药用于MTC的治疗，但这些药物并未在中国上市，因此国内甲状腺髓样癌晚期患者治疗一度陷入困局，甚至出现部分患者去国外买药的情况。
MTC是一种较为特殊的甲状腺癌病理类型，与相对常见的分化型甲状腺癌相比，它的侵袭性更强，淋巴结转移的时间更早，容易发生远处转移，预后较差，晚期患者五年生存率仅28%。
利好的消息是，由高明和中国医学科学院肿瘤医院教授唐平章联合牵头的一项关于安罗替尼治疗晚期 MTC 的双盲、安慰剂对照临床研究显示，安罗替尼可显著延长患者的无进展生存（PFS）9.6 个月，客观缓解率（ORR）及疾病缓解率（DCR）分别达 48.39% 和 88.71%，同时安全性良好。
并且，国家食品药品监督管理总局近日批准了安罗替尼可用于治疗MTC，这为国内MTC患者带来了生的希望。
据悉，盐酸安罗替尼是一种新型小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，能有效抑制VEGFR、PDGFR、FGFR、c-Kit等激酶，具有抗肿瘤血管生成和抑制肿瘤生长的作用。该药是正大天晴药业集团自主研发的抗肿瘤1.1类新药，并于2018年5月9日获得国家食品药品监督管理总局批准上市，用于晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者的三线治疗。此后该药接连获批用于小细胞肺癌、软组织肉瘤的治疗。
另外，上海交通大学附属第六人民医院核医学研究室副主任陈立波还表示，除治疗MTC，安罗替尼治疗分化型甲状腺癌的Ⅱ期研究显示，安罗替尼可能对难治性分化型甲状腺具有良好的疗效。
陈立波介绍，此项研究入组113例碘治疗抵抗的局晚期或转移性分化型甲状腺癌患者。按照2:1随机分为安罗替尼组（n=76例）和安慰剂组（n=37例），结果显示，与安慰剂组相比，安罗替尼显著延长PFS达32.2个月，同时安全性良好。
“患者获得明显的肿瘤缩小、肿瘤负荷的减轻，有更好的生存获益固然重要，但在治疗过程中能够拥有良好的生活质量，也是临床医生所看重的。”陈立波表示，在未来的临床应用及真实世界研究中，安罗替尼能否一如既往的显示出良好应用前景，值得期待。
采访中，记者了解到，鉴于以上两项研究数据结果，安罗替尼甲状腺癌的新辅助治疗应用也正在规划中。所谓新辅助治疗，即在手术前给予药物、介入治疗等，使肿瘤明显的缩小，抑制肿瘤细胞的繁殖和转移，使患者的临床症状得到一定的改善，能够更好地接受手术治疗。
“新辅助治疗方法的疗效比较明确，不良反应明显的降低，患者能够很好的接受和适应。”天津医科大学肿瘤医院甲状腺颈部肿瘤科主任郑向前表示，安罗替尼的甲状腺癌新辅助治疗的应用前景主要有，将过去不可切除的肿瘤变成可切除；将之前手术损伤比较大，而通过药物治疗，肿瘤能缩小并减轻损伤，为患者争取手术机会。
专家表示，随着2020医保目录的公布，安罗替尼此前的三个适应症均纳入了医保，即非小细胞肺癌、小细胞肺癌和软组织肉瘤。未来希望安罗替尼在甲状腺髓样癌领域也能纳入医保，以减轻患者负担。