中国网财经9月3日讯 心血管疾病是威胁我国国民健康的“第一杀手”，以心血管疾病为首的慢病防治与管理已成为“健康中国2030”的工作重点之一。
今日在“中国国际服务贸易交易会医疗服务领域心血管防治创新论坛”上，北京大学第一医院霍勇教授表示，目前药物治疗与科学管理仍是控制诸如高血脂等心血管疾病的核心，从而有效预防远期脑卒中、猝死等心血管事件的发生。但事实上，心血管疾病管理还有诸多未被满足的需求。“以血脂异常为例，我国有约80%血脂异常的心血管高危患者仍无法达到指南推荐的低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的目标水平，找到一种安全、有效、依从性高的降脂药物，一直是这类患者所面临的难题。这也对企业药物研发与创新提出更高要求。”
数据显示，我国心血管疾病患者人数已高达3.3亿，平均每年约350万人死于心血管疾病。而动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)为居民首位死亡原因，血脂异常是ASCVD发生发展中最主要的致病性危险因素之一，控制并管理好血脂异常是心血管疾病防控中的重要一环。
霍勇教授表示，在心血管疾病防治领域，多年来一直在探索适合中国特色的心血管疾病防治体系。胸痛中心、心衰中心、高血压达标中心等专业中心不断建立、完善与拓展。在积极提升治疗服务水平的同时，注重将心血管疾病的预防、治疗、康复形成闭环，构建区域急救、慢病和健康三个体系一张网。
目前，现有的他汀类疗法虽在降低LDL-C方面效果显著，然而，中国人群使用大剂量他汀相较其他族群更容易出现药物导致的肌病及肝酶上升的风险，因此，大部分国人仅可接受中等剂量他汀治疗，且由于治疗依从性差，进一步导致他汀治疗达标率低。除此之外，大剂量使用他汀类药物也会提高人体PCSK9蛋白的表达水平，从而导致血液中LDL-C水平的增加。所以抑制PCSK9的生物合成是关键，能够更有效地降低血液中的LDL-C水平。
作为新型的降低LDL-C的小干扰核酸(siRNA)疗法，Inclisiran可持续抑制肝脏PCSK9的合成、降低LDL-C水平，在本次创新论坛中获得了专家们的广泛关注与讨论。ORION系列临床研究显示，对于使用最大耐受剂量的他汀治疗后仍无法使LDL-C达标的患者，与安慰剂组相比，Inclisiran可以达到52%的LDL-C下降。2020年12月，Inclisiran作为首创的降低LDL-C的siRNA疗法在欧洲获批用于治疗成人高胆固醇血症及混合性血脂异常，其创新的小干扰核酸作用机制使患者每年仅需两次皮下注射即可获得降脂疗效。今年7月，Inclisiran被引进海南博鳌乐城先行区博鳌超级医院及完成中国首针注射，并纳入北京普惠健康保报销范围。
据西安交通大学第一附属医院袁祖贻教授介绍，siRNA疗法在心血管领域的应用，将引领常见慢性疾病的治疗与管理进入一个全新的治疗革命。“以Inclisiran为例，在首次及第三个月初始治疗后，每年只需注射两次的给药方案，将从根本上改变治疗依从性方面的挑战，提高治疗率及依从性，也必将在改善ASCVD患者治疗结局方面产生积极影响，从而促进心血管事件拐点早日来临。”